Издание Nature пишет, что пациентом стал 18-летний парень с редким иммунным нарушением – хронической гранулематозной болезнью. Само лечение предполагает удаление стволовых клеток из крови, их редактирование и повторное введение после химиотерапии.
"Уже через месяц после процедуры у пациента не наблюдалось серьезных побочных эффектов, а функция ключевого фермента восстановилась у двух третей нейтрофилов – этого достаточно, чтобы существенно укрепить иммунитет", – говорится в публикации журнала.
Несмотря на успех, компания отказалась от самостоятельного развития этой терапии из-за ее сложности и стоимости. Теперь, пишет портал, Prime Medicine сосредоточится на более простых вариантах лечения, которые можно вводить напрямую в организм.
Ранее стало известно, что китайские ученые представили модель, способную воссоздавать 3D-изображения лица человека на основе его генетических данных.